Консултативният панел от експерти одобрява F.D.A. Одобрение на ново лекарство за Алцхаймер

Комисия от самостоятелни съветници към Администрацията по храните и медикаментите гласоподава единомислещо в понеделник, че изгодите надвишават рисковете от най-новото пробно лекарство за заболяването на Алцхаймер.

Болестта на Алцхаймер визира повече от шест милиона американци. Няма лекуване и няма лекуване или смяна на метода на живот, които могат да възстановят загубата наизуст или да извърнат когнитивния крах.

Лекарството, създадено от Eli Lilly, е донанемаб. Той умерено забави когнитивния спад при пациенти в ранните стадии на болестта, само че също по този начин имаше обилни опасности за сигурността, в това число отичане и кървене в мозъка.

Комисията обаче заключи, че следствията от Алцхаймер са толкоз ужасни, че даже една скромна изгода може да си коства.

Leqembi, създаден от Eisai и Biogen, беше утвърден предходната година. Рисковете и скромните изгоди от това лекарство са сходни на тези на донанемаб. Aduhelm, създаден от Biogen, е другото лекарство и беше утвърдено през 2021 година, само че беше прекратено, защото нямаше задоволително доказателства, че може да е от изгода за пациентите.

Очаква се донанемаб да бъде утвърден по-рано тази година, само че през март, F.D.A. реши, че вместо това ще изисква донанемаб да бъде подложен на надзор от самостоятелна консултативна комисия, изненада за Eli Lilly.

Гласуването, сподели доктор Даниел Сковронски, гл. теоретичен чиновник в Lilly, удостовери 25-годишното си търсене да откри метод да се намеси в заболяването на Алцхаймер. Сега, сподели той, компанията стартира изследване, което, надява се, ще спре заболяването, преди признаците даже да са се появили. аспекти на клиничните изпитвания на донанемаб, изключително че участниците в изследването са спрели приема на лекарството незабавно откакто техният амилоид е бил изчистен. Някои специалисти се съмняват дали прекъсването е най-хубавата тактика и дали клиничната процедура би трябвало да включва прекъсване на лекуването след изчистване на амилоида.

от 76-седмично изследване на 1736 души в ранните стадии на болестта, или с леко когнитивно увреждане, или с леко деменция. Участниците бяха разпределени на инцидентен принцип да получат донанемаб или плацебо. За да измерят успеваемостта, откривателите на Lilly оцениха резултатите на пациентите при когнитивни проби.

Когнитивният спад се забави с към 4½ до 7½ месеца при тези, приемащи донанемаб, спрямо тези, които са получили плацебо. Почти половината от тези, които са приемали донанемаб, са останали на същото когнитивно равнище една година след началото на изследването, спрямо 29 %, които са приемали плацебо.

Но комисията отбелязва, че съвсем всички изследвания участниците бяха бели.

„ Бих желала да видя повече данни за едва показаните групи “, сподели Колет С. Джонсън, пациентски представител в комисията.

Трима пациенти, приемащи донанемаб, починаха с мозъчен оток или кървене, което беше обвързвано с лекарството. F.D.A. искаше по-подробен разбор на гибелта на участниците в изпитването, с цел да ревизира за други съществени проблеми с сигурността. Лили се подчини и заяви, че няма доказателства, които да допускат, че лекарството е предизвикало спомагателни смъртни случаи.

изчислено, че ще отнеме близо четири години, преди равнищата на амилоид още веднъж да надвишават прага.

Друга необикновена характерност включваше решението на компанията да сканира мозъците на пациентите за тау, безизходен протеин, сходен на спагети, който се появява в мозъците след струпване на амилоид. Колкото повече тау, толкоз по-лош е когнитивният спад.

Участниците в изпитването с междинни равнища на тау — което демонстрира по-ранен етап на болестта — понижават по-бавно при донанемаб от тези, чиито равнища са високо — в поддръжка на необятно публикуваната доктрина, че лекуването на пациенти допустимо най-рано обезпечава по-добър късмет за закъснение на признаците.

Това повдигна въпроса дали пациентите би трябвало да имат тау мозъчни сканирания, преди да стартират лекарството.

В брифинга документ, Лили сподели, че не се предлага да се изисква тау сканиране. „ Измерването на равнищата на тау не е стандартизирано и затова не може елементарно да се приложи в рутинната клинична процедура “, сподели компанията. F.D.A., в своя обзор, сподели, че въз основа на доказателствата до момента, не наподобява да има причина пациентите да бъдат тествани за тау, преди да получат донанемаб.

Членовете на комисията реагираха по същия метод.

„ От практическа позиция считам, че това не би било рационално нещо да се употребява като преграда, “ доктор Катлийн Л. Постън, професор по неврология в Станфорд, сподели.

В последна сметка тези медикаменти може да са единствено опорна точка в търсенето на дейно лекуване. Но, както чу комисията, за пациентите и техните фамилии опцията за закъснение на развиването на заболяването на Алцхаймер, даже с няколко месеца, може да бъде мъчителна.

„ Има голяма незадоволена потребност тук, ” сподели госпожа Долан, потребителски представител на групата.